马年新春,来自广东的思思(化名)小朋友迎来属于自己的“新生”。思思出生于2023年10月27日,出生后不久就发生反复的肺部、肠道和泌尿道感染,常规抗感染治疗效果不佳,肺部病情逐渐加重且需要应用呼吸机治疗。当地医院经基因检测明确了腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷。
是否有可能在严重感染情况下做移植治疗?国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队是最后的希望。经过一系列充分而紧密的前期准备,2025年12月2日,思思在呼吸机辅助支持下顺利接受了干细胞移植,期间感染在可控范围。术后恢复过程十分顺利,第11天实现粒细胞植入,第10天血小板成功植入,思思的多重感染也得以很好的控制。最终,思思顺利出院随访,重获新生。
来源:附属儿科医院





