国家重点研发计划合成生物学重点专项新添眼耳领域项目。近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院举办“儿童致盲致聋性遗传病合成生物治疗关键技术策略 ”项目启动会。
儿童致盲和致聋性遗传病严重影响患儿及其家庭的生活质量。据统计,目前已报道的遗传性眼科疾病高达600多种,其中遗传性眼病的发病率较高,在25岁以下的青少年盲人中,遗传性疾病致盲者占67.7%。中国听力障碍患者约7000万人,每年新生约3万聋儿,其中60%由基因缺陷引起。尽管目前已有150多种耳聋基因得到鉴定,但临床上尚无可以治疗的药物。
随着生物医药技术的革新和发展,合成生物学技术目前被认为是治疗遗传疾病最有前景的策略。对此,项目组提出“儿童致盲致聋性遗传病合成生物治疗关键技术策略”,充分发挥眼/耳器官相对封闭以及微创给药安全性高的优势。
该项目不仅是我国合成生物学领域的一次重要尝试,更是儿童遗传性致盲致聋疾病治疗领域迈出的关键性一步。附属眼耳鼻喉科医院牵头的研究团队迎难而上,决心为儿童遗传性盲聋提供有效安全持久的治疗策略,为遗传性盲/聋儿这一特殊群体的健康和福祉贡献力量。医院将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究,攻坚克难,更好地守护人民健康。