科研进展
外界声音能正常传入,内耳“接收器”也完好无损,可负责将声音信号传给大脑的“信号中转站”却失灵了。这就是OTOF先天性耳聋,一种让人天生就听不清、甚至完全听不见的致残性疾病,曾让无数家庭陷入绝望。如今,这一问题有了新的解决希望。北京时间4月22日晚,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究在《自然》(Nature)杂志在线发表。这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究,发布了长达2.5年的结果,还找到了预判治疗效果的核心生物标志物。这项在全球耳聋基因治疗领域开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究,覆盖了9个月至32岁的患者,从创新研发到临床应用,为先天性耳聋治疗打开全新局面。无声之痛,2600万患者的困境,多年无药可解据统计,全球先天性耳聋患者达2600万,其中由OTOF基因突变引起的DFNB9型耳聋,是最严重的类型之一。“这类患者往往一出生就伴有双侧重度至完全感音神经性耳聋,听不到声音,就无法形成语言,进而影响认知发育,生活在无声世界里。”团队成员、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科主任医师、教授舒易来表示,长期以来,先天性耳聋没有任何获批的治
2026-04-23 13:53406
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