• 小细胞也有大使命!近日,复旦上医团队用一场精准的“细胞乾坤大挪移”,为致命脑病ALSP(由CSF1R基因变异导致的罕见遗传性神经退行性疾病)按下“暂停键”!北京时间7月11日凌晨2时(美国东部时间7月10日14时),复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海市第六人民医院曹立团队携手在《科学》(Science)杂志上发表突破性研究成果:通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞,成功阻断了CSF1R相关脑白质病(ALSP)在动物模型中的病程进展。该研究还首次揭示,由于携带CSF1R致病基因突变,传统骨髓细胞移植(tBMT)在ALSP特定病理背景下,机制上等效于该团队开发的小胶质细胞替换技术Mr BMT,能够实现小胶质细胞高效替换和神经功能改善。在此基础上,研究团队进一步开展了临床治疗研究,并在为期两年的随访中证实了该方法能够有效阻止ALSP患者病情恶化。研究首次证明了复旦大学上海医学院彭勃团队于2020年提出的小胶质细胞替换这一新型细胞疗法的临床有效性,并在全球范围内,围绕致命脑病ALSP治疗,首次实现从动物模型、遗传机制、干预路径到人类临床验证的全链条闭环,让曾被医学界宣判“无药可救”的
      2025-07-11 08:30133


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